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新化合物能修复RNA异常 有助开发罕见病新疗法
2025-04-15 10:18:00
新华社东京4月15日电(记者钱铮)日本京都大学等机构研究人员在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说,他们研发出一种低分子化合物,口服后能修复RNA(核糖核酸)错误剪接,从而为治疗法布雷病等基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。RNA经过剪接过程,无用的内含子被剪除,连接上必要的外显子,形成成熟的RN